베리스모 테라퓨틱스가 개발한 멀티체인 기반 혈액암 치료제 SynKIR-310이 전임상 동물 실험에서 기존 치료제를 압도하는 100% 생존율을 기록했다. 자연살해세포 유래 수용체를 활용한 이 기술은 초기 임상 단계에서 저용량 투여만으로도 완전관해를 유도하며 차세대 면역항암제 시장의 새로운 대안으로 부상하고 있다.
HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 미국 샌디에이고에서 열린 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2026)를 통해 자사의 차세대 혈액암 치료제 SynKIR-310의 연구 성과를 공개했다. 이번 발표는 전임상 단계에서의 압도적인 항종양 활성과 더불어 실제 환자를 대상으로 한 임상 1상 초기 데이터에서 확인된 치료 효능을 동시에 포함하고 있어 학계와 산업계의 이목을 집중시켰다. 베리스모는 포스터 발표를 통해 기존 단일체인 구조의 CAR-T 치료제가 가졌던 기술적 한계를 극복하기 위한 다각도의 접근 방식을 제시했다.
▲ 차세대 멀티체인 KIR-CAR 구조의 기술적 혁신성
SynKIR-310은 자연살해세포(NK) 유래 수용체 기반의 멀티체인 KIR-CAR 구조를 채택한 치료제로 기존의 1세대 및 2세대 CAR-T 치료제와 궤를 달리한다. 핵심 기술은 항원 인식 신호와 T세포 활성화 신호를 분리하여 종양 세포를 인식할 때만 시스템이 작동하도록 설계된 온·오프(On-Off) 메커니즘이다. 이러한 설계를 통해 T세포가 과도하게 활성화되어 발생하는 탈진 현상을 최소화하고, 신체 내에서 보다 장기간 생존하며 지속적인 항종양 반응을 유도할 수 있다. 이는 기존 치료제들이 직면했던 짧은 지속성과 내성 문제를 해결하기 위한 베리스모만의 독창적인 설계 철학이 반영된 결과다.
▲ 전임상 마우스 모델 100% 생존율 및 안전성 입증
사람 유래 림프종 암세포를 이식한 NSG 마우스 모델을 대상으로 진행된 전임상 연구 결과는 SynKIR-310의 우수성을 명확히 드러냈다. 기존의 CD28 기반 CAR-T인 악시캅타진 실로류셀과 4-1BB 기반 CAR-T인 티사젠렉류셀을 비교군으로 설정한 실험에서 SynKIR-310은 유일하게 100%의 생존율을 기록하는 성과를 거두었다. 대조군 대비 향상된 항종양 활성을 보이면서도 사이토카인 생성은 오히려 감소한 것으로 나타나 효능과 안전성이라는 두 마리 토끼를 잡았다는 평가를 받는다. 특히 T세포의 지속성은 동등한 수준을 유지하면서도 부작용 위험을 낮출 수 있는 유리한 이익-위험 프로파일을 확보했다는 점이 고무적이다.
▲ 임상 1상 초기 데이터 기반 완전관해 지속 사례 보고
전임상 결과에 이어 발표된 임상 1상(CELESTIAL-301) 초기 데이터 역시 긍정적인 신호를 보냈다. 재발성 및 불응성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 진행 중인 다기관 오픈라벨 임상에서 70세 남성 여포성 림프종 환자가 가장 낮은 용량의 SynKIR-310을 투여받은 후 28일 만에 완전관해(CR) 상태에 도달했다. 더욱 주목할 점은 이러한 완전관해 반응이 데이터 컷오프 시점인 6개월 추적 관찰 기간까지 지속되고 있다는 사실이다. 초기 CAR-T 치료 이후 재발한 환자에게서도 이러한 효과가 관찰되었다는 점은 SynKIR-310이 말기 혈액암 환자들에게 실질적인 치료 기회를 제공할 수 있음을 시사한다.
▲ 기존 CAR-T 한계 극복을 통한 치료 패러다임 변화
베리스모의 이번 발표는 기존 단일체인 CAR-T 치료제가 초기 반응 이후 6개월 내외로 재발하는 미충족 수요를 정조준하고 있다. 로라 존슨 최고과학책임자는 단일체인 치료제가 혈액암 치료의 패러다임을 바꾸었음에도 불구하고 여전히 존재하는 한계를 지적하며, 자연적인 스위치 기능을 갖춘 멀티체인 KIR-CAR가 T세포 탈진을 완화하고 치료 지속성을 획기적으로 높일 것이라고 강조했다. 베리스모는 현재 진행 중인 CELESTIAL-301 임상을 통해 2상 권장 용량을 확정하고 안전성 및 내약성 평가를 지속할 계획이다. 이번 연구 결과는 차세대 면역세포치료제 시장에서 베리스모의 기술적 입지를 공고히 하는 중요한 이정표가 될 전망이다.