아스트라제네카의 희귀 혈액 질환 치료제 '울토미리스(Ultomiris)'가 임상 3상 시험에서 희귀 신장 질환인 IgA 신병증 환자의 단백뇨를 감소시키는 데 성공하며 주요 목표를 달성했다.
21일(현지 시각) 로이터 통신에 따르면 아스트라제네카는 자사의 치료제 울토미리스가 임상 3상 시험에서 주요 목표를 달성했다고 발표했다.
이번 임상을 통해 울토미리스는 'IgA 신병증(IgAN)'이라는 희귀 신장 질환을 앓고 있는 환자들의 소변에서 발견되는 단백질 수치를 유의미하게 감소시키는 효과를 입증했다.
▲ 조기 효과 입증 및 통계적 유의성 확보
중간 분석 결과에 따르면, 질병 진행 위험이 있는 성인 환자를 대상으로 투약 34주 차에 통계적으로 유의미한 결과가 나타났다.
아스트라제네카는 단백뇨 감소 효과가 투약 10주 차라는 이른 시점부터 확인되었다는 점을 강조했다.
▲ IgA 신병증의 기전과 질병 진행의 위험성
IgA 신병증은 신장에 비정상적인 단백질이 쌓이면서 염증을 유발하고, 이로 인해 혈액 여과 기능이 손상되는 희귀 염증성 신장 질환이다.
적절한 치료 없이 방치될 경우 만성 신부전을 거쳐 결국 말기 신부전으로 진행될 수 있는 위험한 질환으로 알려져 있다.
[사진=챗지피티 생성 이미지]
▲ 향후 승인 계획 및 장기 추적 관찰
아스트라제네카는 이번 임상 결과를 바탕으로 주요 시장에서 해당 적응증에 대한 신속 승인을 추진할 방침이다.
이와 동시에 연구의 또 다른 주요 평가지표인 투약 106주 차의 신장 기능 변화를 평가하기 위해 임상 시험을 지속적으로 이어갈 계획이다.
▲ 울토미리스의 기존 승인 현황 및 안전성
성분명이 '라불리주맙(ravulizumab)'인 울토미리스는 이미 미국, 유럽, 일본 등에서 특정 희귀 혈액 질환 및 신경계 질환 치료제로 승인받아 사용되고 있다.
이번 임상에서 확인된 안전성 프로파일은 기존에 알려진 위험 요소들과 일치했으며, 새로운 안전성 관련 문제는 발견되지 않았다.