파킨슨병 환자의 뇌에서 사라진 도파민 생성 신경세포를 줄기세포 유래 세포로 대체하는 치료법이 사람 대상 초기 임상시험에서 안전성을 입증했다. 수십 년간 이어진 줄기세포 연구가 실제 임상 적용 단계로 진입했다는 점에서 학계의 주목을 받고 있다.
스웨덴 룬드대학교와 영국 케임브리지대학교 공동 연구팀은 10일(현지시간) 캐나다 몬트리올에서 개최된 '국제줄기세포연구학회 연례학술대회(ISSCR 2026)'에서 파킨슨병 환자 대상 줄기세포 치료제(STEM-PD) 임상시험(1b/2a상) 결과를 발표했다.
◇ 뇌에 도파민 세포 이식… 1년간 심각한 부작용 '없음'
파킨슨병은 뇌 속 도파민 생성 신경세포가 점차 소실되어 운동 장애를 일으키는 질환이다. 기존 약물 치료는 시간이 지날수록 약효가 떨어지거나 부작용이 발생하는 한계가 있었다. 연구팀은 이를 근본적으로 해결하기 위해 도파민 신경세포 자체를 새로 이식해 기능을 회복시키는 치료법을 개발했다.
연구팀은 약물 치료로 증상 조절이 어려운 중등도 이상 파킨슨병 환자 8명을 대상으로 인간 배아줄기세포 유래 도파민 전구세포를 뇌에 이식했다. 이후 환자들은 거부 반응을 막기 위해 12개월간 면역억제 치료를 병행했다.
1년간의 추적 관찰 결과, 연구팀은 "이식한 세포와 관련된 심각한 부작용은 확인되지 않았다"고 밝혔다. 과거 태아 세포 이식 치료에서 나타났던 '이식 유발 이상 운동(의지와 상관없이 몸이 움직이는 현상)'도 관찰되지 않았으며, 수술 역시 안전하게 수행된 것으로 나타났다. 8명의 환자 중 1명이 폐 감염으로 사망했으나, 이는 세포 치료와는 직접적인 관련이 없는 것으로 확인됐다.
◇ 세포 생존 신호 확인… 약물 의존도 감소 효과도 기대
연구팀은 도파민 양전자방출단층촬영(PET)을 통해 이식된 세포가 6개월과 12개월 시점까지 뇌 안에서 성공적으로 생존하고 있음을 확인했다. 특히 추적 관찰 대상자 7명 중 6명은 기존 도파민 약물 사용량이 크게 줄어든 것으로 나타나, 향후 장기적인 치료 효과에 대한 기대감을 높였다.
이번 연구에 사용된 'STEM-PD'는 스웨덴 승인 및 유럽 최초의 파킨슨병 대상 다능성 줄기세포 임상시험으로 기록됐다.
말린 파르마르 룬드대 교수는 "이번 결과는 엄격한 임상 체계 안에서 줄기세포 유래 치료제를 제조하고 투여할 수 있음을 입증한 중대한 성과"라고 평가했다. 로저 바커 케임브리지대 교수는 "40여 년 전 시작된 태아 세포 이식 연구가 줄기세포 기술로 진화했다"며 "더 많은 파킨슨병 환자들에게 새로운 희망을 주는 치료 프로그램의 출발점이 되길 바란다"고 밝혔다.
연구팀은 이번 임상시험이 초기 안전성을 확보한 만큼, 앞으로 더 긴 추적 관찰을 통해 실제 환자의 증상 개선 및 장기적인 치료 효과를 명확히 규명해 나갈 계획이다.