미국 식품의약국(FDA)이 진행성 피부암 치료제 승인 신청을 다시 한 번 거부하면서 리플리뮨(Replimune)의 주가가 시간외 거래에서 58% 급락했다.
이번 결정은 임상 데이터 부족을 이유로 제시되며, 투자자 신뢰에 큰 타격을 준 것으로 평가된다.
▲ 2년 연속 좌절…임상 신뢰성 문제 지속
문제가 된 신약 ‘투드리케브(Tudriqev)’는 지난해에도 임상시험 설계와 효과 입증 부족을 이유로 승인에 실패한 바 있다.
연속된 승인 거부는 단순한 절차 지연이 아니라, 약물의 임상적 신뢰성 자체에 구조적 의문이 제기되고 있음을 의미한다.
▲ 구조조정 불가피…기업 생존 전략 전환
11일(현지 시각)수실 파텔 CEO는 이번 결정으로 인해 인력 감축과 미국 내 생산시설 축소가 불가피하다고 밝혔다.
이는 단일 파이프라인 의존도가 높은 바이오 기업이 규제 리스크에 얼마나 취약한지를 보여주는 사례로 해석된다.
▲ FDA “단일군 연구로는 부족”…엄격한 기준 강조
FDA는 해당 약물이 단일군(single-arm) 임상시험에 의존하고 있다는 점을 문제로 지적했다.
규제당국은 효과를 입증하기 위해서는 대조군을 포함한 ‘잘 통제된 임상시험’ 데이터가 필요하다고 명확히 요구했다.
▲ 회사 측 반발…“규제 기준 일관성 부족” 주장
리플리뮨은 현재 데이터가 승인에 충분하다는 입장을 유지하며 FDA 판단에 이견을 나타냈다.
특히 지난해 9월 논의 당시와 비교해 FDA의 입장이 달라졌다는 점을 지적하며 규제 일관성 문제를 제기했다.
▲ 추가 임상 착수…가속 승인 전략 유지
그럼에도 불구하고 회사는 가속 승인을 위한 조건을 충족하기 위해 후기 단계 임상을 새로 시작할 계획이다.
투드리케브는 유전자 변형 헤르페스 바이러스를 활용해 암세포만 선택적으로 공격하는 ‘온콜리틱 면역치료제’로, 기술적 잠재력은 여전히 주목받고 있다.
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▲ 경쟁 구도 변화…타 치료제 반사이익
시장에서는 이번 결정이 경쟁사에는 긍정적으로 작용할 수 있다는 분석이 나온다.
특히 2024년 FDA 승인을 받은 아이오반스(Iovance)의 ‘암타그비(Amtagvi)’는 단기적으로 경쟁 부담이 줄어들 전망이다.
▲ 병용요법 데이터 부족…핵심 승인 실패 요인
FDA는 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 ‘옵디보(Opdivo)’와 병용하는 치료 전략에서도 두 개의 임상 데이터가 충분하지 않다고 판단했다.
이는 단순 단일 약물 문제가 아니라, 병용 치료 전략 전반의 임상 설계가 미흡했음을 시사한다.
▲ 진행성 흑색종 특성…치료 난이도 높아
진행성 흑색종은 빠르게 전이되는 피부암으로 치료가 매우 까다로운 질환이다.
이 때문에 신약 승인 기준이 더욱 엄격하게 적용되며, 확실한 임상적 효과 입증이 필수적인 영역으로 꼽힌다.