스웨덴 룬드대와 영국 케임브리지대 공동 연구팀은 10일 캐나다 몬트리올에서 열린 국제줄기세포연구학회 연례학술대회(ISSCR 2026)에서 이 같은 임상시험(STEM-PD 1b/2a) 결과를 발표했다.
파킨슨병은 도파민을 생성하는 신경세포가 점진적으로 소멸하면서 몸의 움직임이 느려지고 근육이 경직되거나 손발이 떨리는 운동장애가 나타나는 대표적인 신경퇴행성 질환이다. 현재의 약물치료는 부족한 도파민을 보충하는 방식이지만, 시간이 지날수록 약효가 저하되거나 부작용이 발생하는 한계가 있다. 이에 반해 줄기세포 치료는 도파민 신경세포 자체를 새로 공급해 도파민 생산 기능을 근본적으로 회복시키는 것을 목표로 한다.
연구팀은 최적의 약물치료를 받고도 증상이 지속된 중등도 이상 파킨슨병 환자 8명에게 인간 배아줄기세포 유래 도파민 전구세포를 뇌에 이식하고, 거부 반응을 억제하기 위해 12개월간 면역억제 치료를 병행했다. 8명 중 7명이 12개월 추적관찰을 완료했으며, 나머지 1명은 세포치료와 직접적인 연관이 없는 폐 감염으로 사망했다.
1년간의 추적 결과, 이식 세포와 관련된 심각한 부작용은 관찰되지 않았고 수술도 안전하게 진행됐다. 특히 과거 태아 도파민 세포 이식 치료에서 문제로 지적됐던 '이식 유발 이상 운동', 즉 몸이 저절로 움직이는 부작용도 나타나지 않았다. 도파민 양전자방출단층촬영(PET) 검사에서는 이식 6개월과 12개월 시점 모두에서 이식된 세포가 생존하고 있음을 시사하는 초기 신호가 포착됐다. 또한 추적관찰 대상 7명 중 6명에서 도파민 관련 약물 사용량이 크게 감소했다.
이번 임상시험에 사용된 STEM-PD는 스웨덴에서 승인된 첫 다능성 줄기세포 임상시험이자 유럽 최초의 파킨슨병 대상 다능성 줄기세포 임상시험이라는 점에서 의미가 크다.
말린 파르마르 룬드대 교수는 "수십 년간 이어진 줄기세포 연구가 실제 임상 치료로 이어질 수 있음을 보여주는 중요한 성과"라고 강조했고, 임상시험을 주관한 로저 바커 케임브리지대 교수는 "이 시험이 더 많은 파킨슨병 환자에게 도움이 되는 새로운 치료 프로그램의 출발점이 되기를 기대한다"고 밝혔다. 다만 연구팀은 약물 사용량 감소가 장기적 임상 효과를 의미하는지는 더 긴 추적관찰을 통해 확인해야 한다고 덧붙였다.