희귀질환 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증으로 고통받던 환자들에게 월 1회 투여 신약이 허가되며 새로운 치료의 문이 활짝 열렸다.
식품의약품안전처는 지난 2026년 07월 10일, 수입 희귀신약 '와이누아오토인젝터주45밀리그램'(성분명: 에플론테르센나트륨)을 최종 허가했다. 이 신약은 '트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증' 1단계 및 2단계 환자를 대상으로 월 1회 투여하는 주사제다. 이번 허가는 고통받는 환자들에게 새로운 치료 희망을 안겨줄 것으로 기대된다.
'와이누아오토인젝터주45밀리그램'은 에플론테르센나트륨 성분의 주사제로, 트랜스티레틴 아밀로이드증의 원인이 되는 비정상적인 트랜스티레틴 단백질 생성을 억제하는 기전을 가졌다. 특히 월 1회 투여 방식은 기존 치료제 대비 환자들의 투여 편의성을 획기적으로 개선할 수 있는 중요한 장점으로 꼽힌다. 이로써 환자들은 병원 방문 부담을 줄이고 일상생활의 질을 높일 수 있게 됐다.
식약처는 이번 '와이누아오토인젝터주45밀리그램'을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정해 신속 심사를 진행했다. 이는 생명을 위협하거나 중증 질환에 해당하는 희귀·난치 질환에 대한 혁신 신약의 도입을 가속화하려는 식약처의 강력한 의지를 보여준다. 식약처 관계자는 이번 허가와 관련해 「안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 치료 기회를 확대할 수 있도록 최선을 다할 것」이라고 밝혔다.
이번 희귀신약 허가는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 환자들의 삶의 질 향상에 크게 기여하고, 국내 치료 지평을 넓히는 중요한 전환점이 될 전망이다. 식약처의 규제과학 전문성을 바탕으로 안전하고 효과적인 치료제에 대한 환자 접근성이 지속적으로 확대될 것이라는 긍정적인 기대가 커지고 있다.