HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 리보세라닙 허가와 관련해 9일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 보완 요구 서한(CRL)을 수령했다고 10일 공시했다. 이번이 세 번째 허가 좌절이다.
FDA가 이번에 지적한 사항은 파트너사인 중국 항서제약의 제조시설이 의약품 제조·품질관리 기준(GMP)을 충족하지 못하고 있다는 점이다. FDA는 해당 지적 사항이 해결되지 않을 경우 리보세라닙 허가가 불가능하다는 입장을 분명히 했으며, 설령 GMP 기준을 충족하더라도 사전 승인 실사 등 추가 절차를 진행할 수 있다고 밝혔다.
리보세라닙의 FDA 허가 도전은 이번이 처음이 아니다. HLB는 2023년 리보세라닙과 항서제약의 면역 항암제 '캄렐리주맙' 병용 요법을 간암 1차 치료제로 FDA에 신약 허가 신청했으나, 2024년 항서제약이 FDA로부터 첫 번째 보완 요구 서한을 받으며 허가가 무산됐다. 이후 재도전한 2차 신청에서도 FDA는 멸균 절차 등을 문제 삼아 승인을 거부했다. 매번 제조시설 관련 문제가 발목을 잡아온 셈이다.
주목할 점은 임상 데이터에 대한 문제 제기는 없었다는 것이다. 김동건 엘레바 대표는 "임상의 유효성·안전성 자료와 관련한 지적이나 추가 임상시험 요구는 확인되지 않았다"고 밝혔다. 신약의 치료 효과와 안전성 자체는 FDA로부터 이견이 없었다는 의미로, 허가의 걸림돌이 오롯이 항서제약의 제조시설에 있다는 점이 재확인됐다.
HLB 측은 "엘레바는 항서제약에 지적 사항 통보 문서 관련 정보 등을 공식 요청한 상태"라며, 향후 관련 자료를 면밀히 검토한 뒤 재신청을 위한 구체적인 대응 계획을 발표할 방침이라고 전했다.
간암은 전 세계적으로 암 사망 원인 상위권을 차지하는 중증 질환으로, 효과적인 1차 치료제에 대한 의료 현장의 수요가 크다. 리보세라닙의 연이은 허가 불발로 HLB의 글로벌 신약 상업화 전략은 또 한 번 차질을 빚게 됐으며, 향후 제조시설 문제 해결이 미국 시장 진출의 최대 과제로 부상했다.