국내 연구진이 실험실에서 키운 3차원 ‘인간 장 오가노이드(미니 장기)’를 활용해 손상된 장 조직을 직접 재생시키는 차세대 세포치료제 원천기술을 민간 기업에 성공적으로 이전했다. 단순한 증상 완화를 넘어 난치성 장 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 상용화 단계의 발판이 마련됐다.
한국생명공학연구원(생명연)은 줄기세포연구센터 손미영 박사 연구팀이 개발한 ‘인간 장 오가노이드 기반 재생치료제 및 약물평가 플랫폼 기술’을 오가노이드 전문 바이오 기업인 오가노이드사이언스㈜에 이전했다고 2일 밝혔다.
이번 기술이전의 총계약 규모는 선급금과 마일스톤(단계별 기술료) 등을 포함해 총 83억 원에 달하며, 향후 제품 출시에 따른 매출액 기준의 경상기술료(로열티)는 별도로 지급되는 조건이다.
■ 기존 한계 극복한 '기성품(Off-the-shelf)' 세포치료제
오가노이드(Organoid)는 줄기세포를 3차원 배양하여 인체 장기의 구조와 기능을 정밀하게 모사하도록 만든 '유사 장기'다. 질환 모델링, 신약 후보물질의 효능 평가뿐만 아니라 손상된 장기를 대체하는 재생치료제의 핵심 마커로 주목받아 왔다.
그동안 학계에서 개발된 장 오가노이드는 세포의 품질이 일정하지 않고(균질성), 대량생산과 장기 보관이 어려워 실제 환자 치료제(의약품)로 상용화하는 데 큰 제약이 따랐다.
손미영 박사 연구팀은 인체의 모든 세포로 분화가 가능한 '인간 전분화능줄기세포'를 활용해 실제 사람의 장과 흡사한 성숙한 형태의 장 오가노이드를 제작하는 데 성공했다. 특히 ▲조직 재생 효율 극대화 기술 ▲대량생산 기술 ▲동결보관 기술을 동시에 확보함으로써 균질성과 공급성 문제를 일거에 해결했다. 이로써 병원에서 필요할 때 언제든 즉시 해동해 사용할 수 있는 '범용 기성품 세포치료제'의 대량 공급 기반을 구축했다는 평가를 받는다.
■ 단순 염증 억제 넘어 '장 조직 재생' 유도
이번에 이전된 기술은 기존 염증성 장 질환 치료제가 가진 한계를 뛰어넘는 접근법으로 기대를 모은다. 현재 쓰이는 약물들은 대부분 염증 반응을 억제하는 수준에 그치지만, 성숙 장 오가노이드 치료제는 세포가 장벽에 직접 생착해 크론병, 궤양성 대장염 등 만성 염증성 장 질환이나 방사선 치료 후유증으로 손상된 장 점막 조직의 재상피화를 직접 유도하고 재생을 돕는다.
기술을 이전받은 오가노이드사이언스㈜는 임상시험 입입 등 난치성 장 질환 재생치료제 개발에 본격 착수할 예정이다. 또한, 신약 개발 과정에서 동물실험을 대체하거나 보완하여 약물의 유효성과 독성을 인간 세포 수준에서 정밀하게 스크리닝할 수 있는 '첨단대체시험법 플랫폼' 사업으로도 영역을 확장할 계획이다.
생명연 손미영 박사는 "이번 기술이전은 연구원이 축적해 온 인간 장 오가노이드 원천기술이 기업의 상용화 역량과 결합해 실제 환자 치료에 활용될 수 있는 중요한 출발점"이라며 "향후 난치성 장 질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제시할 수 있도록 후속 연구에 박차를 가하겠다"고 밝혔다.